Cladribina, la nuova terapia orale per la sclerosi multipla

Approvato in Europa Mavenclad il nuovo farmaco orale per la terapia della forma più comune di sclerosi multipla. È il primo farmaco orale con breve durata di trattamento.

59

Le forme recidivanti potranno da oggi contare, grazie all’approvazione della Commissione europea, su una nuova terapia: Cladribina compresse.

I progressi della ricerca scientifica hanno permesso di gestire, nel corso degli anni, i disagi portati dalla diffusa malattia neurologica.

approvazione cladribina compresse per sclerosi multipla

Regno Unito e Germania sono i primi paesi europei a beneficiare del nuovo trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR), noto sul mercato come MAVENCLAD®.
La commercializzazione del prodotto firmato Merck è stata approvata dalla Commissione Europea il 28 agosto 2017.
Questa data segna un nuovo traguardo della medicina, in quanto coincide con la legalizzazione di una terapia orale con una durata molto contenuta: 20 giorni in 2 anni.

“Più di 700.000 persone in tutta Europa sono affette da sclerosi multipla e, ad oggi, non esiste alcuna cura definitiva”, ha dichiarato Anne Winslow, presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “Nuove opzioni di trattamento potranno contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con la SM recidivante ad elevata attività di malattia”.

Cladribina compresse, una soluzione innovativa

Il farmaco si dimostra efficace su tutti i sintomi iniziali della SMR, ma anche su quelli che solitamente si presentano nella fase di sviluppo della patologia.
Il farmaco agisce attraverso una selezione specifica dei linfociti, coinvolti direttamente nella generazione della sclerosi multipla, puntando alla ricostruzione del sistema immunitario (SIRT, selective immune reconstitution therapy).

Le caratteristiche peculiari di questo nuovo trattamento possono essere riassunte in tre punti chiave:

  • La somministrazione per via orale rende la terapia poco invasiva,
    creando uno stacco col passato e garantendo più alti livelli di tollerabilità.
  • I tempi brevi e concentrati del trattamento prevedono solo due somministrazioni nell’arco di 4 anni,
    interferendo sempre meno sulla quotidianità del paziente.
  • L’efficacia a lungo termine limita la necessità di costanti monitoraggi e l’assunzione continua di farmaci.
    Gli effetti della terapia non modificano, difatti, solo il presente del paziente, ma anche l’evoluzione futura della malattia.

Quali, però, le prove a garanzia della validità e della sicurezza della terapia?

Fase sperimentale e sviluppo clinico

Il programma di sperimentazione del farmaco ha coinvolto oltre 2.700 pazienti, e buona parte di questi ultimi sono stati posti sotto osservazione per 10 anni.
Il progetto ha compreso al proprio interno tre studi clinici di fase III (CLARITY, CLARITY EXTENSION e ORACLE MS), uno di fase II (ONWARD), e una serie di controlli prospettati per gli 8 anni successivi alle fasi elencate, PREMIERE.

Rispetto ai dati follow-up risulta utile sottolineare, contestualmente ai due anni post fase III, come il rischio di recidiva annualizzata si sia ridotto del 67%,
e la possibilità di avanzamento della disabilità dell’82% in sei mesi.
A dimostrazione dell’efficacia del farmaco nel lungo periodo, dopo la fase III CLARITY EXTENSION 5, non è stata necessaria alcuna somministrazione negli anni 3 e 4.

Per quanto riguarda le controindicazioni, gli studi clinici sul farmaco hanno riscontrato in casi estremi linfopenia e herpes zoster. Per questo motivo è di vitale importanza rivalutare periodicamente le conte linfocitarie e ricordare che il farmaco non può essere somministrato a donne in gravidanza e ai pazienti immunocompromessi.

CONDIVIDI
Le forme recidivanti potranno da oggi contare, grazie all’approvazione della Commissione europea, su una nuova terapia: Cladribina compresse. I progressi della ricerca scientifica hanno permesso di gestire, nel corso degli anni, i disagi portati dalla diffusa malattia neurologica. Regno Unito e Germania sono i primi paesi europei a beneficiare del nuovo trattamento delle forme recidivanti […]